最新國際臨床研究證實，只需三個月便能有效評估白血病患者對治療的反應，因此本地最新指引將建議，患者若在治療首三個月體內變異基因表達水平未能達標，可考慮轉用第二代標靶藥物治療。
第二代標靶藥物突破傳統藥物局限
白血病是一種可致命的「血癌」，2009年此病在本港的死亡人數達270人。白血病種類繁多，慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia, CML）是其中一種，約佔總患者的15%。由於藥物的研發，治療從控制病情、延緩惡化速度，慢慢進步到可能根治的層面。
儘管傳統標靶藥物「伊馬替尼」能控制多數患者病情，但多年的臨床經驗證實，一些因素會阻礙部分患者的病情控制。近年第二代標靶藥物「尼洛替尼」已被證實能有效突破「伊馬替尼」的固有局限。為確實發揮療程的功效，定期檢測病情對CML患者十分重要，自2009年起香港即按國際指引建議患者須於治療期間的18個月內，使體內變異基因表達水平降至治療前的0.1%，如此方能有效控制病情。
然而最新國際臨床研究已證實，只需三個月時間便能有效評估患者對治療的反應。本地最新指引將會建議，若患者在治療的首三個月內，體內變異基因表達水平仍未能下降至治療前的10%，醫生便可考慮為患者轉用第二代藥物進行治療。
慢性期病徵不明顯 治療首重延緩惡化速度
根據臨床表現的分析，CML大致分為慢性期、加速期及急性期。由於CML慢性期病徵並不明顯，甚至沒有徵狀，可能持續二至三年無法被察覺或診斷出來，令病情持續惡化。香港大學內科學系教授鄺沃林指出，「在CML慢性期時，患者可能沒有病徵，也可能只會出現疲倦、盜汗、消瘦、脾臟腫大及骨痛等徵狀，使患者忽視病情。若置之不理，當病情惡化兩三年後至加速期及急性期時，患者便容易出血、受細菌感染及出現骨骼疼痛的徵狀，甚至迅速死亡。」
直到目前為止，用第一代標靶藥物「伊馬替尼」治療CML，主要目標在於控制病情至慢性期及延緩惡化速度，而定期量度體內變異基因的表達水平則對監測病情十分重要。鄺沃林解釋，「CML的成因只有一個，就是『融合BCR-ABL1基因』的形成。更為重要的是，融合BCR-ABL1基因的表達量正反映患者體內癌細胞的數量。故CML臨床檢測及控病的指標，皆以BCR-ABL1基因的表達量為基礎。患者血液中的BCR-ABL1基因表達量愈低愈理想，且惡化的機會也相對較低。當BCR-ABL1基因表達量降至無法檢測狀態，並得以維持下去，患者病情便有可能痊癒，但前提是要儘早達到『重要分子反應MMR』這一步。」
本港將建議以最新指引控制患者病情
據歐洲白血病網絡（European Leukemia Network, ELN）2009年的指引，患者進行治療的18個月內，體內變異基因表達水平必須下降至治療前的0.1%；且在達標後的任何時間內有關水平得以維持或持續下降，才算理想地控制住病情。本地公立醫院也於同年引入相同指標，並定期為患者進行檢測。
經多年臨床經驗證實，患者若無法於18個月內達到上述指標，病人整體存活率相對較低。與其以第18個月的數據作參考，不少國際臨床研究證實只需三個月時間，便能清楚掌握患者對治療的反應。以英國最新發表的研究數據為例，若患者在接受治療首三個月內，體內變異基因表達水平下降至治療前的10%，預期八年後的整體存活率高達93.3%，較無法達標者高出四成。
